1型糖尿病（T1D）是(shì)由于胰腺中産生(shēng)胰島素的'•™(de)胰島細胞的(de)自(zì)身(sh€×ēn)免疫破壞，導緻胰島素分(fēn)泌減少(sh∑™ǎo)和(hé)血糖控制(zhì)受損。缺乏胰島素會(huì)導$©∑≠緻身(shēn)體(tǐ)對(duì)營養物(wù)質的(de)處理(lǐ)異常，從(cón ↓g)而導緻高(gāo)血糖水(shuǐ)平。高(♠↔gāo)血糖會(huì)導緻糖尿病酮症酸∑≈中毒，随著(zhe)時(shí)間(jiān)的(de)推移，會<"‌(huì)導緻并發症，如(rú)腎病/衰竭、眼病（包括視(shì)力喪失≠ ♠Ω）、心髒病、中風(fēng)、神經損傷甚至死亡。

由于胰島素輸送系統的(de)局限性和(hé)複雜(zá)性，1型糖尿病患者很(hěn)難實現(xi♦β‍àn)和(hé)維持血糖控制(zhì)平衡。低(dī)血 $§糖仍然是(shì)血糖管理(lǐ)的(de)一(yī)個(gè)關鍵限制(zhì)因‌β素，嚴重低(dī)血糖可(kě)導緻意識喪失、昏迷、癫痫發作(zuò)、受傷，甚至緻命。目前的 ₽•‌(de)護理(lǐ)标準并沒有(yǒu)解決該疾病的(de)根本原因，而且除了(le)胰島素←•®£之外(wài)，還(hái)沒有(yǒu)治愈糖尿病的(de)方法。

2023年(nián)第59屆歐洲糖尿病研究協會(huì)年(nián)會(huì)（' ♠EASD）于10月(yuè)2日(rì)至6日(↓←​ rì)德國(guó)漢堡召開(kāi)。作(zuò)為(wèi₹₹ ‍)糖尿病領域一(yī)年(nián)一(yī)度的(de)國(guó)際盛會(δ∏→σhuì)，本屆大(dà)會(huì)彙集來(lái)自(ε∞₹$zì)全球各地(dì)的(de)專家(jiā)、學者和(hé)醫(yī)護人(rén)員(yuá←★↔✔n)，共同探討(tǎo)最新的(de)科(kē)學研究成果、臨床實踐經驗和(hé)未來(l★πái)發展趨勢。

會(huì)上(shàng)，來(lái)自(zì)多(du$↔ō)倫多(duō)大(dà)學Ajmera移植中心胰腺和(hé)胰島細胞移植外(wài)科(kē×★)主任Trevor W.Reichman教授分(fēn)享了(le)V$≤€X-880治療1型糖尿病（T1D）的(de)最新研究進展——6名接受VX-8§≤80治療的(de)T1D患者血糖控制(zhì)（HbA1c、TIR）均得(de)到(d•←∞ào)顯著改善，其中3名完全擺脫了(le)外(wài)源性胰±→≠島素，重歸正常生(shēng)活。

當地(dì)時(shí)間(jiān)10月(yuè)3日(rì)，美♥₹Ω(měi)國(guó)生(shēng)物(wù)制(zhì)藥公司Vertex ≤$¶Pharmaceuticals公布了(le)VX-880的$↓✘φ(de)1/2期臨床試驗A和(hé)B部分(fēn)給藥患者的(de)長(c‍‌háng)期數(shù)據。

VX-880同樣是(shì)一(yī)種來(lái)源于同種異體(tǐ)幹細胞的(×≤→de)全分(fēn)化(huà)胰島細胞療法，有(yǒu)望通(tōβ↔ ¥ng)過恢複胰島細胞功能(néng)，包括葡萄糖反應性胰島素的(de)産₽♦≈生(shēng)，來(lái)恢複機(jī)體(tǐ)調節葡萄糖水(shuǐ)平的(de)能(n↑ ≤éng)力。患者通(tōng)過将 VX-880 注射至肝門(mén)靜(jìng)脈中，×∑Ω來(lái)治療 1 型糖尿病，但(dàn)仍需要(yào)維持免疫抑制(zhì)治療以保護胰島≈&™€細胞不(bù)受免疫排斥。

這(zhè)次所公布的(de)臨床試驗是(shì)一(yī)項1¶≥✔ /2期、多(duō)中心、單組、開(kāi)放(fàπ↑☆ng)标簽研究，在伴有(yǒu)低(dī)血糖意識受損和(hé)重度低(dī)血糖的(de)T1D☆ 患者中開(kāi)展。本研究設計(jì)為(wèi)序貫、多(duō)部分(fēn)臨床試驗↕↑，旨在評估VX-880的(de)安全性和(hé)療效。

本臨床試驗将入組約17例患者，在VX-880✘&治療前，入組的(de)所有(yǒu)6例患者均患有(yǒu)長(cháng)期T1D，無內(nèiε≤§ )源性胰島素分(fēn)泌，平均每天需要(yào)34.0個(gè)單位的(d&£e)胰島素，并且在篩選前一(yī)年(nián)有(yǒu)複發性重度低(dī)血糖事(shì)σ♥"件(jiàn)病史。研究C部分(fēn)的(de)入組正在進行(x←α íng)中，已有(yǒu)多(duō)例患者接受給藥。

研究A部分(fēn)和(hé)B部分(fēn)的(de)所有(yǒ♠βu)患者都(dōu)有(yǒu)超過90天的(de)随訪，并且在第90天的(de)混合$≠餐耐量試驗（MMTT）中證明(míng)了(le)胰島細胞植入和(hé)內(nèi‌✘)源性葡萄糖反應性胰島素産生(shēng)。所有♠÷α(yǒu)患者在所有(yǒu)指标上(shàng)都(dōu)表現♥σ♥(xiàn)出血糖控制(zhì)的(de)改善，包括糖化(huà)血紅(hóng)蛋白(bái←"¥↑)（HbA1c）降低(dī)、持續胰島素監測時(sh≠₽í)間(jiān)改善，以及外(wài)源性胰島素使用(yòng)的(de)減少≥↑σ(shǎo)或消除。

其中2例VX-880輸注後至少(shǎo)随訪12個(gè)¥→月(yuè)的(de)可(kě)評估患者達成主要(yào)↓δ終點，即第90天至第12個(gè)月(yuè)期間(jiān)消除SHEs且其H™♥βbA1c<7.0%。

這(zhè)些(xiē)結果是(shì)繼20∏≠23年(nián)6月(yuè)發布數(shù)據之後的(de)™βσ↕又(yòu)一(yī)結果，該數(shù)據詳細說(sh∏✘ uō)明(míng)了(le)首批兩名患者實現(xiàn)了(le)胰島素$↑獨立治療并達到(dào)了(le)研究的(de)主要(yào)終點。

第一(yī)名患者在第270天至第24個(g↑ ↔è)月(yuè)實現(xiàn)了(le)胰島素獨立。這(zhè)是(shìΩ₩)一(yī)名患有(yǒu)1型糖尿病近(jìn)42年(nián)的(de)患者，在試驗入組 ≠€之前每天使用(yòng)34個(gè)單位的(de)外(♦> wài)源性胰島素。

第二名患者在第180天至第12個(gè)月(yuè)達到(dào)胰島素獨立性 ↓€。這(zhè)是(shì)一(yī)名患有(yǒu)1型糖尿病19年(nián)的(deε≥©±)患者，在試驗入組之前每天使用(yòng)45.1個(gè)單位的(de)外(wài)源π"∑性胰島素。從(cóng)第15個(gè)月(yuè)開(kāi)始，根據研究σλ↔者的(de)判斷，該患者重新開(kāi)始每天服用(yò★ ng)4個(gè)單位的(de)基礎胰島素。​∏

在數(shù)據截止日(rì)期之後，第三名患者在第180天實現(xiàn)了(le)♥'ε胰島素獨立。

迄今為(wèi)止，VX-880在所有(yǒu)給藥患者中通(tō♦✘φng)常耐受良好(hǎo)。大(dà)多(duō)數(shù)不(bù)良事(shì)件(ji€‌≠àn)（AE）為(wèi)輕度或中度，未發生(shēng)與VX-880治療相(↔‍γσxiàng)關的(de)嚴重AE。

多(duō)倫多(duō)大(dà)學外(wài)科 ₹$(kē)醫(yī)學博士Trevor Reichman說(​σ×shuō)：“這(zhè)些(xiē)結果确實令人≤×γ∏(rén)矚目，為(wèi)那(nà)些(xiē)終生(shēng)承受 →≈1型糖尿病無情負擔的(de)患者帶來(lái)了(le)改變生(shēng)活的(de)治療希望。™♣<₽"所有(yǒu)接受過 VX-880治療的(de)患者的(d€♥e)血糖控制(zhì)情況都(dōu)有(yǒu)所改善，包括減少(shǎo)甚至不(bù♥δ↑∑)再使用(yòng)外(wài)部胰島素"。

Vertex全球藥物(wù)開(kāi)發和(≥→hé)醫(yī)療事(shì)務執行(x£∏λíng)副總裁兼首席醫(yī)療官Carm‍™↕≈en Bozic醫(yī)學博士說(shuō)：“這 ∞(zhè)些(xiē)數(shù)據在我們整‌★♠體(tǐ)的(de)1型糖尿病研究項目中特÷$ε别有(yǒu)意義，因為(wèi)這(zhè)些(xiē)VX-880細®&↕÷胞是(shì)我們VX-264細胞加設備項目以及低(✔♠dī)免疫胰島細胞項目的(de)基礎。我們正在緊急采取行(xín£ ₹∏g)動，将這(zhè)些(xiē)潛在的(de)變革性療法帶給正在等待的(de)患者。”

近(jìn)幾十年(nián)來(lái)糖尿病治療¥ε藥物(wù)不(bù)斷推陳出新，但(dàn)遲遲無法推開(kāi)治愈T1D的(de)大'≈±(dà)門(mén)，但(dàn)探索之路(lù)不(bù)會(huì)停歇。幹細胞療法取←∞得(de)的(de)最新進展，為(wèi)我們重拾信心，期待未來(lái>σ ¥)會(huì)有(yǒu)更多(duō)的(de)研究成果出爐。