1型糖尿病（T1D）是(shì)由于胰腺™<中産生(shēng)胰島素的(de)胰島細胞的(de)自(zì)身(shēn)免疫破壞，導緻∑↔胰島素分(fēn)泌減少(shǎo)和(hé)血糖控制(zhì)受損。缺乏£→胰島素會(huì)導緻身(shēn)體(tǐ)對(duì)營養物(wù)質的(de)處¥π理(lǐ)異常，從(cóng)而導緻高(gāo)血糖水(shuǐ)平。高(gāo)血糖會(huì)♥↑×導緻糖尿病酮症酸中毒，随著(zhe)時(shí)間(jiān)的(de)推移，會(h±'✘uì)導緻并發症，如(rú)腎病/衰竭、眼病（包括視(shì)力喪失） ≠、心髒病、中風(fēng)、神經損傷甚至死亡。
由于胰島素輸送系統的(de)局限性和(hé)複雜(zá)性，1型糖尿病患者很(hě♠ n)難實現(xiàn)和(hé)維持血糖控制(zhì)平衡。低(dī)血糖仍然是(>δ↓shì)血糖管理(lǐ)的(de)一(yī)÷¥€個(gè)關鍵限制(zhì)因素，嚴重低(dī)血糖可&₽(kě)導緻意識喪失、昏迷、癫痫發作(zuò)、受傷，甚至緻命。目前&φ¶的(de)護理(lǐ)标準并沒有(yǒu)解決該疾病的(dγπ¥"e)根本原因，而且除了(le)胰島素之外(wài)，還(hái)↑π✘沒有(yǒu)治愈糖尿病的(de)方法。
2023年(nián)第59屆歐洲糖尿病研究協會(h®≈uì)年(nián)會(huì)（EASD）于10月(yuè)2日♦¥(rì)至6日(rì)德國(guó)漢堡召開(kāi)。作('♣φzuò)為(wèi)糖尿病領域一(yī)年(nián)一(yī)度的(de)國(σδ≥guó)際盛會(huì)，本屆大(dà)會(huì)彙集來(lái)自(>↕✔&zì)全球各地(dì)的(de)專家(jiā)、學者和(hé)醫(yī)護人(ré₩∏n)員(yuán)，共同探討(tǎo)最新的(de)科(kē)學研究成果、臨床實σ∞踐經驗和(hé)未來(lái)發展趨勢。
會(huì)上(shàng)，來(lái)自(zì)多(duō)倫多(duō)大Ω$♥≠(dà)學Ajmera移植中心胰腺和(hé)胰島細胞移植外(wài)科(kē)主任Trπ★♠→evor W.Reichman教授分(fēn)享了(le)VX-880治療1型糖尿病（↓∞∏←T1D）的(de)最新研究進展——6名接受V&≤X-880治療的(de)T1D患者血糖控制(zhì)（HbA1c、TIR©ε）均得(de)到(dào)顯著改善，其中3名完全擺脫₽↕$∞了(le)外(wài)源性胰島素，重歸正常生(shēng)活。
當地(dì)時(shí)間(jiān)10月(yuè)3日(rì)，美β↔(měi)國(guó)生(shēng)物(wù)制(zhì)藥公司Ve"ε> rtex Pharmaceuticals公布了(le)VX-880的(de)1/2期臨₹♠δ床試驗A和(hé)B部分(fēn)給藥患±γ者的(de)長(cháng)期數(shù)據。
VX-880同樣是(shì)一(yī)種來(lái)源于同種異體₽∑(tǐ)幹細胞的(de)全分(fēn)化(huà)胰♣島細胞療法，有(yǒu)望通(tōng)過恢複胰島細胞功能(né←₩ng)，包括葡萄糖反應性胰島素的(de)産生σ☆(shēng)，來(lái)恢複機(jī)體(tǐ)調節葡萄糖水(shuǐ)平的(de)能(σ>néng)力。患者通(tōng)過将 VX-880 注射至肝門(méε¥αn)靜(jìng)脈中，來(lái)治療 1 型糖尿病，但(dàn)仍需要(yào)維持"₹←✘免疫抑制(zhì)治療以保護胰島細胞不(bù)受免疫排斥。
這(zhè)次所公布的(de)臨床試驗是(shì)一(♥$yī)項1/2期、多(duō)中心、單組、開∏ε(kāi)放(fàng)标簽研究，在伴有(yǒu)低(dī)血糖意識受損和(hé)重度低©•≥(dī)血糖的(de)T1D患者中開(kāi)展。本研究÷φ™♦設計(jì)為(wèi)序貫、多(duō)部分(fēn)臨床試驗，旨在評估Vλ±✘↑X-880的(de)安全性和(hé)療效。
本臨床試驗将入組約17例患者，在VX-880治療前，入組的(de)所有¥★>(yǒu)6例患者均患有(yǒu)長(cháng)期T1D，無內(nèi∏φ¶φ)源性胰島素分(fēn)泌，平均每天需要(yào)34.0個(gè)單位的(π ↕de)胰島素，并且在篩選前一(yī)年(nián)有(yǒu)←π複發性重度低(dī)血糖事(shì)件(jiàn)病史。研究C部× 分(fēn)的(de)入組正在進行(xíng)中，已有®×(yǒu)多(duō)例患者接受給藥。
研究A部分(fēn)和(hé)B部分(fēnΩε )的(de)所有(yǒu)患者都(dōu)有(yǒu)超過90天∞∞÷♠的(de)随訪，并且在第90天的(de)混合餐耐量試驗（MMTT）↑ €中證明(míng)了(le)胰島細胞植入和(hé)±®"內(nèi)源性葡萄糖反應性胰島素産生(shēng)。所有(yǒu)患者在所有(±©yǒu)指标上(shàng)都(dōu)表現(xià↔π♠±n)出血糖控制(zhì)的(de)改善，包括糖化(huà)血紅(hó≈δ♣ng)蛋白(bái)（HbA1c）降低(dī)、持續胰島素監測時(shí)間(jiān)改善，以&φ及外(wài)源性胰島素使用(yòng)的(de)減少(shǎo)或消除。
其中2例VX-880輸注後至少(shǎo)随訪12個(gè)月(yuè)的(de)可(k§✔♣ě)評估患者達成主要(yào)終點，即第90天至第12個(gè)月(yuè)期<☆₩★間(jiān)消除SHEs且其HbA1c<7.0%。
這(zhè)些(xiē)結果是(shì)繼2023年(niá₩→±n)6月(yuè)發布數(shù)據之後的(de)又(yòu)一(yī)結果，該≤ 數(shù)據詳細說(shuō)明(míng)了(le)首批兩名患者實現(xiàn)<÷"了(le)胰島素獨立治療并達到(dào)了(le)研究的(de)主要(yào)終點。
第一(yī)名患者在第270天至第24個(gè)月(yuè)實現(xiàn)了(le)胰島素₹•獨立。這(zhè)是(shì)一(yī)名患有(yǒu)1型€ '糖尿病近(jìn)42年(nián)的(de)患者，在試驗入組之前每天使用(yòng)34個§∑'(gè)單位的(de)外(wài)源性胰島素。
第二名患者在第180天至第12個(gè)月(yuè)達到(dào)胰島素獨立性。這(zhè)≥λ>是(shì)一(yī)名患有(yǒu)1型糖尿病19年(nián)的(de)患者，在試驗入組之€≥€前每天使用(yòng)45.1個(gè)∞'單位的(de)外(wài)源性胰島素。從₩✘(cóng)第15個(gè)月(yuè)開(kāi)始，根據研究者的(de)判δ∞ ≥斷，該患者重新開(kāi)始每天服用(yòn£€g)4個(gè)單位的(de)基礎胰島素。
在數(shù)據截止日(rì)期之後，第三名患者在第180天實現(xiàn)了(le)胰島××∏素獨立。
迄今為(wèi)止，VX-880在所有(yǒ↕<©u)給藥患者中通(tōng)常耐受良好(hǎo)。大(dà)多(duōφφ£)數(shù)不(bù)良事(shì)件(jiàn)（AE）為(wèi)輕度或中度，未"λ發生(shēng)與VX-880治療相(xiàng☆™)關的(de)嚴重AE。
多(duō)倫多(duō)大(dà)學外(wài)科(kē)&↕醫(yī)學博士Trevor Reich<←↔man說(shuō)：“這(zhè)些(xiē)結果确實令人(rén)矚目，為(wèi✔♥ )那(nà)些(xiē)終生(shēng)承受1型糖尿病無情負擔的(de)患者帶來(lái)了α✔∞(le)改變生(shēng)活的(de)治療希望。"所α₹•φ有(yǒu)接受過 VX-880治療的(de)患者的(♠de)血糖控制(zhì)情況都(dōu)有(yǒu)所改善，包括減少(shǎo)≥€甚至不(bù)再使用(yòng)外(wài)部胰島素"。
Vertex全球藥物(wù)開(kāi)發和(hé)醫(yī)療事(s≠♦♦∑hì)務執行(xíng)副總裁兼首席醫(yī)療官Carmen Bo•>πzic醫(yī)學博士說(shuō)：“這(zhè)些(xiē♠™¶×)數(shù)據在我們整體(tǐ)的(de)1型糖尿病研究項目α"↑中特别有(yǒu)意義，因為(wèi)這(zhè)些(xiē)VX-880細胞是(shì)我們VΩε$εX-264細胞加設備項目以及低(dī)免疫胰島細胞項目的(de)基礎。我們正在≤<∞緊急采取行(xíng)動，将這(zhè)些(xiē)潛在的(de)變革性療法帶給™β正在等待的(de)患者。”
近(jìn)幾十年(nián)來(lái)糖尿病治療藥物(wù)不(bù)斷推陳出新，但(dàn)≠≤€₹遲遲無法推開(kāi)治愈T1D的(de)大(dà)門(mén)，§ε但(dàn)探索之路(lù)不(bù)會(huì)停歇¶↑→✘。幹細胞療法取得(de)的(de)最新進展，為(wèi)我們重拾信心，期待未來(lái)§ β會(huì)有(yǒu)更多(duō)的(de)研究成果出爐。
